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E’ stata infatti sviluppata una nuova strategia farmacologica che ha permesso di curare nel topo due diverse forme di distrofia muscolare.

L’importante risultato è stato raggiunto da tre ricercatrici, Giulia Minetti, Claudia Colussi e Raffaella Adami, coordinate da Pier Lorenzo Puri, capolaboratorio dell’Istituto Telethon Dulbecco presso la Fondazione A. Cisalpino, Parco Scientifico Biomedico San Raffaele di Roma, in collaborazione con l’Istituto Dermatopatico dell’Immacolata e l’Università di Pavia.

La ricerca è stata pubblicata su Nature Medicine.

La terapia individuata dal gruppo di Puri si basa sulla somministrazione giornaliera di inibitori delle deacetilasi, particolari farmaci già utilizzati nella pratica clinica, soprattutto in campo oncologico. Nel caso della distrofia muscolare, il trattamento nel modello animale con tali farmaci previene pressoché completamente la progressione della malattia, determinando al contempo un aumento della massa muscolare e preservando i muscoli dalla perdita di forza e dalle alterazioni morfologiche tipiche.
Dopo soltanto tre mesi di trattamento i topi malati sono riusciti infatti a correre normalmente. Si tratta di uno dei primi esempi di strategia farmacologica nel trattamento di malattie genetiche e l’effetto terapeutico non dipende dal recupero di espressione da parte dei geni mutati.

Nonostante molti inibitori delle deacetilasi siano già usati come farmaci, prima di poter procedere ad un’eventuale sperimentazione della nuova strategia farmacologia sui bambini distrofici ci vorranno ancora numerose verifiche: occorrono infatti ancora altri studi su modelli di distrofia in animali, il confronto tra i vari inibitori delle deacetilasi disponibili, nonché l’analisi di una possibile terapia combinata con steroidi.( Xagena2006 )

Fonte: Telethon, 2006


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